Istraživači su najavili važan pomak u borbi protiv Alzheimerove bolesti nakon što su neutralizirali najznačajniji gen odgovoran za bolest.
Tim iz Kalifornije uspješno je identificirao protein povezan s apoE4 genom, koji je povezan s velikim rizikom od bolesti, a zatim je uspio spriječiti njegove štetne učinke na stanice ljudskog neurona.
Ova studija može otvoriti vrata novom lijeku koji može zaustaviti bolest, ali znanstvenici su upozoravali na oprez, jer je do sada njihov spoj testiran u staničnim kulturama u laboratoriju.
Posjedovanje jedne kopije gena apoE4 više nego udvostručuje vjerojatnost da će osoba razviti Alzheimerovu bolest, dok dva primjerka povećavaju rizik od 12 puta. Prethodna istraživanja pokazala su da otprilike svaka četvrta osoba nosi ovaj gen.
U ljudskim neuronima, protein proizveden od apoE4 gena ne može pravilno funkcionirati i razgrađuje se u stanicama na fragmente koji uzrokuju bolest. To dovodi do nekoliko problema koji se obično nalaze kod Alzheimerove bolesti, koja pogađa 7,1 posto Britanaca starijih od 65 godina, uključujući nakupljanje proteina tau i amiloidnih peptida.
Tim istraživača s Instituta Gladstone krenuo je utvrditi da li prisutnost proteina uzrokuje oštećenje stanica.
Koristeći tehnologiju matičnih stanica, znanstvenici su stvorili neurone kožnih stanica od Alzheimerovih pacijenata s dvije kopije gena apoE4.
Usporedbom uzgojenih stanica s onima koje nisu proizvodile APOE protein, zaključili su da je samo prisustvo apoE4 proteina prouzročilo oštećenja mozga. Zatim su primijenili korektor genetske strukture koji je eliminirao znakove Alzheimerove bolesti.
Promotivni video:
Istraživači sada rade s farmaceutskom industrijom na poboljšanju korištenih spojeva kako bi se mogli testirati na živim ljudima.
Značaj eksperimenta je posebno velik jer je proveden na ljudskim stanicama.
Mnogi prethodno razvijeni lijekovi dobro su djelovali na miševima, ali do sada svi nisu uspjeli u kliničkim ispitivanjima. Jedan od problema na ovom području je koliko dobro ovi modeli miša zapravo oponašaju ljudsku bolest.
Stoga su istraživači započeli eksperimente izravno na stanicama ljudskog mozga, jer su shvatili da prisutnost gena apoE4 ne mijenja proizvodnju amiloidnog proteina u mišjem mozgu.
Vodeći britanski znanstvenici predvidjeli su prošlog mjeseca da će oboljeli od Alzheimerove bolesti moći živjeti sljedećih nekoliko desetljeća bez razornih simptoma.
Studija je objavljena u časopisu Nature Medicine.
Anton Komarov