Notorni urednik CRISPR-Cas9 postao je pravi proboj u genetici. Uz njegovu pomoć došlo je do mnogih otkrića. Također je postavio temelje za takav fenomen kao što je "genska terapija". Međutim, skupina liječnika sa Kalifornijskog sveučilišta u San Franciscu, u suradnji sa znanstvenicima sa kalifornijskog sveučilišta Berkeley, planira ići dalje i koristiti CRISPR urednik kao alat "genomske kirurgije" za izlječenje ljudi od rijetkih genetskih bolesti.
Činjenica je da razni genetski nedostaci mogu biti prilično rijetki i ne toliko ljudi obolijeva od njih. To znači da, nažalost, nije isplativo razvijati lijekove za liječenje ovih patologija. Naravno, razvoj događaja na ovom području nije u potpunosti zaustavljen, ali zbog nedostatka sredstava ide "sporije nego što bismo željeli". I tu dobro dolazi uređivač genoma.
Znanstvenici sada rade sa stanicama koje su pogođene bolestima poput vitelimorfne distrofije i Charcot-Marie-Tooth bolesti. Prvo je poremećaj vidnog sustava koji uzrokuje postupni gubitak vida, a drugo karakterizira atrofija mišića udova, neuropatija i brojni drugi simptomi. No, autori ove bolesti nisu izabrali zbog, već zato što su prilično "laka meta", jer su uzrokovane zamjenom pojedinačnih nukleotida u jednom genu. Stoga je vrlo lako razviti tretmane. Sada znanstvenici razrađuju razne mogućnosti za "genomsku kirurgiju" i ako su njihovi eksperimenti uspješni, možemo očekivati razvoj metoda liječenja i ozbiljnijih bolesti.
Vladimir Kuznjecov
