Znanstvenici su izliječili žive životinje od HIV-a koristeći CRISPR sustav za uređivanje genoma. U novoj studiji objavljenoj ovog tjedna američki su znanstvenici pokazali da mogu u potpunosti ukloniti HIV DNA iz ljudskih stanica implantiranih u miševe.
Znanstvenici su virus u životinja prvi put potpuno iskorijenili i već su na putu za kliničko ispitivanje na ljudima. Najzanimljivije je da je studija provedena na Medicinskom fakultetu. Lewis Katz sa Sveučilišta Temple i Sveučilišta u Pittsburghu uključio je "humanizirani" model u kojem su ljudske imunološke stanice transplantirane u miševe i zaražene virusom. Novi rad, koji je vodio dr. Wenhui Hu, nadograđuje se na prethodnim istraživanjima istog tima u kojem su uspjeli ukloniti HIV-1 iz genoma većine tkiva. Sada su uspjeli ukloniti virus iz svih tkiva.
"Naša nova studija je sveobuhvatnija", rekao je dr. Hu. „Ovjerili smo svoj dosadašnji rad i poboljšali učinkovitost uređivanja gena. Dokazali smo i da je naša strategija učinkovita u dva dodatna modela, od kojih je jedan akutna infekcija mišjim stanicama, a drugi kronična ili latentna infekcija u ljudskim stanicama “, dodao je znanstvenik. Tim je testirao 3 grupe miševa. Prva je skupina bila zaražena HIV-1, a druga EcoHIV (mišji ekvivalent HIV-1 čovjeka). Treća skupina miševa bila je izazvana ljudskim T stanicama koje su bile zaražene HIV-1. U prvoj skupini znanstvenici su uspjeli genetski inaktivirati HIV-1, smanjujući ekspresiju RNA virusnih gena za 95%, što je potvrdilo ranije rezultate. Druga skupina imala je dodatni problem: virus se aktivno širio i umnožavao."Tijekom akutne infekcije, HIV se aktivno širi", objasnio je dr. Khalili. "Kod miševa zaraženih EcoHIV-om uspjeli smo istražiti mogućnosti CRISPR / Cas9 tehnologije kako bi blokirali replikaciju virusa i potencijalno spriječili sistemsku infekciju." CRISPR / Cas9 tehnologija koristi oznake koje identificiraju mjesto mutacije i enzim koji djeluje poput sitnih škara i siječe DNK na točno određeno mjesto, omogućujući uklanjanje malih dijelova gena. Znanstvenici su uklonili 96% EcoHIV kod miševa. Prvi put su uspjeli uništiti HIV-1 koristeći CRISPR / Cas9 sustav.koji identificiraju mjesto mutacije i enzim koji djeluje poput sitnih škara i sječe DNK na točno određeno mjesto, omogućujući uklanjanje malih dijelova gena. Znanstvenici su uklonili 96% EcoHIV kod miševa. Prvi put su uspjeli uništiti HIV-1 koristeći CRISPR / Cas9 sustav.koji identificiraju mjesto mutacije i enzim koji djeluje poput sitnih škara i sječe DNK na točno određeno mjesto, omogućujući uklanjanje malih dijelova gena. Znanstvenici su uklonili 96% EcoHIV kod miševa. Prvi put su uspjeli uništiti HIV-1 koristeći CRISPR / Cas9 sustav.
Konačno, dolaze do trećeg životinjskog modela: humaniziranih miševa inokuliranih ljudskim imunološkim stanicama, uključujući T stanice, koje mogu lučiti HIV. "Ove životinje nose latentni HIV u genomima T-stanica čovjeka, gdje virus može vrebati", objasnio je dr. Hu. Nakon jedne obrade sustavom za uređivanje genoma CRISPR / Cas9, znanstvenici su uspjeli u potpunosti ukloniti virusne fragmente iz latentno zaraženih ljudskih stanica ugrađenih u mišja tkiva i organe. Nova studija je još jedan korak prema izlječenju HIV infekcije. "Dalje ćemo ponoviti ovo istraživanje na primatima - prikladnijim životinjskim modelom." "Naš krajnji cilj je kliničko ispitivanje ove metode na ljudima", rekao je dr. Khalili. Trenutno je moguće samo suzbiti razvoj bolesti, ali ne i izliječiti je. Klinička ispitivanja najnovije metode na ljudima mogu započeti za nekoliko godina.