Izvješće Revizorske komore o budućnosti sustava zdravstvenog osiguranja, objavljeno 29. studenoga, prvo je skrenulo pozornost na predložena ograničenja u radu liječnika koji slobodno rade. Međutim, još je jedna važna točka prošla nezapaženo. Govorimo o "troškovima nekih novih tretmana", posebno u onkologiji, kako je naznačeno na 26. stranici materijala, i njihovom potencijalnom opterećenju za naš zdravstveni sustav.
Genska terapija raka navodi se kao specifičan primjer skupog postupka. Riječ je o promjeni određenih gena u našim stanicama u borbi protiv bolesti. Ali pogledajmo što ti novi i navodno perspektivni tretmani mogu pružiti pacijentima. I kako mogu ugroziti sustav zdravstvenog osiguranja.
Genska terapija u svrhu raka još nije dostupna u Francuskoj, jer je u fazi procjene. Ali u Sjedinjenim Državama su već odobrene dvije metode u slučajevima akutne leukemije. Izgledi koje otvaraju izazivaju entuzijazam Uprave za hranu i lijekove (FDA).
Dana 30. kolovoza švicarska je farmaceutska tvrtka Novartis dala zeleno svjetlo za lansiranje Kymriah na tržište. Direktor FDA Scott Gottlieb dao je sljedeću izjavu s tim u vezi: "Ova povijesna odluka označava novu prekretnicu u medicinskim inovacijama s mogućnošću reprogramiranja stanica pacijenta u borbi protiv smrtonosnog karcinoma."
Nekoliko tjedana kasnije, kalifa Gilead je također dao dozvolu Yescarti. Čelnik FDA nazvao je ovu metodu "značajnom novom fazom u razvoju potpuno nove medicinske paradigme u liječenju ozbiljnih bolesti".
Strast za genskom terapijom
Da bismo razumjeli razloge tog entuzijazma, moramo se osvrnuti na devedesete. Nakon prvog napretka u humanoj genetici i dekodiranju genoma u medicini, otvorio se novi horizont: genska terapija.
Promotivni video:
U teoriji je ideja vrlo jednostavna. Budući da su određene bolesti uzrokovane genetskim mutacijama, zašto se ne bi izravno riješile ove abnormalnosti? Ispravljena verzija neispravnog gena, "medicinski gen", uvodi se u tijelo kako bi se obnovila pogođena biološka funkcija.
Međutim, u praksi se pokazalo da je put bio puno trnovitiji nego što se očekivalo. Iako industrija genske terapije uživa široku potporu vlade, pokušaji liječenja pacijenata nisu prošli dalje od kliničkih ispitivanja. Kymriah je prvi lijek ove vrste koji je odobren u Sjedinjenim Državama. Uskoro je uslijedila Yescarta.
Medicinska i financijska obećanja
Ali kako su dobili dozvolu potrebnu za izlazak na tržište u razmaku od samo mjesec dana? Prvo, govorimo o novoj vrsti genske terapije. Koristi stanice iz našeg imunološkog sustava, T-limfocite, koje se uzimaju pacijentima s karcinomom, a zatim genetski modificiraju u laboratoriju. Što je ovdje posebno? Ovdje se ne radi o "popravljanju" DNA stanica, već o uvođenju dodatne DNA u njih kako bi one počele stvarati tvar koja se prirodno ne luči.
Ova se tvar na neki način može opisati kao himera, jer nastaje spajanjem dvaju elemenata, od kojih se jedan dobiva od miša, a drugi od osobe. Tako stvoreni limfociti (CAR-T za himerni antigenski odgovor T) omogućuju imunološkom sustavu da se nosi s bolešću. Drugim riječima, mogu se boriti protiv stanica raka.
Drugo, SAD je dao zeleno svjetlo ovim tehnikama jer se mogu boriti protiv karcinoma koji su otporni na postojeće načine liječenja: akutna limfoblastna leukemija kod djece za Kymriah i odraslih od Yescarte. Do ovog trenutka ozbiljne nuspojave genske terapije zaustavile su njezin razvoj. U Francuskoj je eksperimentalna terapija za liječenje djece s oslabljenim imunitetom zaustavljena nakon leukemije kod nekih pacijenata. Ipak, u slučaju neizlječivih smrtnih bolesti, pitanje nuspojava nestaje u drugom planu. Uz to, eksperimentalne metode raširene su u onkologiji, a visoko otrovni lijekovi odavno su postali uobičajeni.
Ubrzani postupak provjere
Napokon, Kymriah i Yescarta položile su provjeru prioriteta, odnosno brzi put. U slučaju da se radi o metodama liječenja koje vam omogućuju borbu s opasnom i potencijalno fatalnom bolešću, prvo dopuštenje mogu dobiti na temelju preliminarnih podataka. Takve mjere, koje značajno smanjuju financijske rizike u smislu komercijalizacije, značajno su pridonijele privlačenju investitora (a posebno su motivirane činjenicom da je potencijalno tržište vrlo veliko).
Glavno je pitanje hoće li se preliminarni rezultati potvrditi u praksi. Štoviše, utoliko je akutnije jer je nekoliko sličnih ispitivanja s drugim vrstama raka zaustavljeno zbog smrti pacijenata.
Kymriah i Yescarta jašu na valu entuzijazma, kako medicinskog, tako i financijskog. Nade i tjeskobe povezane s njima temelj su onoga što sociolog Pierre-Benoît Joly naziva "režimom znanstvenih i tehnoloških obećanja". To gura vlade, tvrtke, pacijente i klinike da ulažu u nedostatku pouzdanih i dokazanih rezultata.
Neprocjenjiv tretman?
Medicinske i znanstvene promjene koje su donijele nove metode popraćene su velikim gospodarskim i političkim transformacijama. Najžešća rasprava vrti se oko sljedeće točke: deklarirane cijene liječenja.
Farmaceutski laboratoriji navode trošak od 475 000 USD po pacijentu za Kymriah i 373 000 USD za Yescartu, ne računajući nuspojave. Tako visoka cijena dovodi u sumnju financijsku sposobnost zdravstvenih sustava u različitim zemljama da pruže liječenje svim pacijentima. Inače, ovo izdanje donosi sve "inovativne" načine liječenja raka.
Za sada je teško procijeniti proračunske implikacije. U Francuskoj je u izvješću Vijeća za ekonomska, socijalna i okolišna pitanja, objavljenom u veljači ove godine, navedeno da bi ukupno, za "inovativne" lijekove protiv raka moglo biti potrebno između 1 i 1,2 milijarde eura godišnje. Da bismo imali bolju predodžbu o ljestvici, vrijedi podsjetiti da se trenutno 15 milijuna troši na rak (podaci iz 2014.). Ova bolest čini ukupno 10% troškova sustava zdravstvenog osiguranja.
Zajamčen rezultat
Kao odgovor na ove zabrinutosti, Novartis predlaže izvođenje Kymriah na tržište pod (relativno) novim ugovornim sustavom: plaćanje po učinku. Ako u roku od mjesec dana ne dođe do "poboljšanja" stanja pacijenta, tvrtka neće naplatiti liječenje.
Ovaj pristup otvara brojna pitanja. Što se točno podrazumijeva pod „poboljšanjem“? Potpuna i trajna remisija? I zašto bi se zdravstvena procjena trebala obaviti samo u roku od mjesec dana? Brojne francuske, europske i američke nevladine organizacije rade na osiguranju pristupa liječenju.
Na prvi pogled plaća temeljena na učinku izgleda kao jednostavan, pa čak i pošten princip. Zapravo, pitanje cijene prebacuje u drugu sferu, sferu učinka dobivenog kao rezultat liječenja. A njegova procjena nije dovoljno očita. Tako su, na primjer, klinička ispitivanja koja su postala ključ uspjeha Kymriah obuhvaćala 63 pacijenta, što nipošto nije velik broj. Uz to, procjene „stvarnog života“još nisu provedene u kliničkom okruženju.
Nuspojave i liječenje
Nuspojave i cijena njihovog liječenja još su jedna od glavnih briga. U slučaju Kymriah, primjeri poput upalnog odgovora već su istaknuti. Ne zaboravite na troškove terapije, koji neki procjenjuju na 150 000-200 000 USD.
Na kraju, treba napomenuti da nekoliko primjera plaćanja po učinku koji postoje u svijetu, uključujući Francusku, još uvijek ne ispunjavaju očekivanja koja su im postavljena. Tako je, na primjer, u Italiji država dobila minimalni financijski povrat.
Ova metoda regulacije cijena savršeno se uklapa u spomenuti "režim obećanja u znanosti i tehnologiji". Ima vlastitu ekonomiju koja u cijenu uključuje ono što nadilazi sadašnjost i usmjereno je u budućnost. U ovom je slučaju nada da će još veća postignuća slijediti prve uspjehe. Po istoj logici, plaćanje učinkom osmišljeno je kako bi uvjerilo građane i vlasti da ako se obećanje ne ispuni, neće se ništa tražiti.
Nova genska terapija za liječenje raka vjerojatno će imati ozbiljne financijske implikacije na zdravstvene sustave u Francuskoj i drugdje. Bilo kako bilo, potrebno je razgovarati ne samo o cijenama, već i o kvaliteti pruženog tretmana. Ova razmišljanja ne tiču se samo sanitarnih stručnjaka i središnjih uprava, već izravno utječu na građane i pacijente.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
