Genetičari iz Sjedinjenih Država pronašli su drugu aplikaciju za genomski urednik CRISPR, pomoću koje uklanjaju mutacije matičnih stanica ljudi koji pate od degeneracije mrežnice.
Američki genetičari objavili su uspješan završetak eksperimenata u kojima su "popravljali" mutacije u genima koji uzrokuju degeneraciju mrežnice i sljepoću pomoću reprogramiranih matičnih stanica i CRISPR genomskog uređivača, navodi se u članku objavljenom u časopisu Scientific Reports.
„Cilj nam je stvoriti metodologiju za personaliziranu borbu protiv očnih bolesti. Imamo još puno toga za napraviti, ali vjerujemo da možemo biti prvi koji su prilagodili CRISPR za liječenje urođenih bolesti. U ovom smo radu pokazali da se to u principu može postići “, rekao je Stephen Tsang sa Sveučilišta Columbia u New Yorku, SAD.
Tsang i njegovi kolege nekoliko godina rade na stvaranju genske terapije koja ima za cilj liječenje retinitis pigmentosa, nasljedne bolesti koja dovodi do uništenja mrežnice, smrti svjetlosno osjetljivih stanica i sljepoće.
Jedan od najčešćih oblika retinitisa, koji pogađa do 90% nositelja ove bolesti, uzrokovan je jednom mutacijom gena RGPR, u kojem postoji "tipo" samo jedno "slovo" -nukleotid.
Tsang i njegovi kolege predlažu borbu protiv ove vrste retinitisa uzgojem matičnih stanica, zamjenom pogrešne verzije RGPR-a i pretvaranjem u mrežnice mrežnice i šipke, koje se zatim ubacuju u pacijentovo oko i zamjenjuju oštećene stanice osjetljive na svjetlost.
Autori članka uspjeli su implementirati prvi korak u ovoj terapiji - uspješno su zamijenili oštećeni RGPR gen bez nanošenja štete drugim genima koji okružuju ovaj fragment DNA i uzgojem kulture sličnih matičnih stanica. To je bilo dosta teško učiniti, budući da RGPR sadrži mnogo ponavljajućih fragmenata koji su prisutni u drugim regijama genoma i na koje CRISPR može pogrešno reagirati.
Iako ih znanstvenici nisu pokušali pretvoriti u stožce, štapove i druge stanice mrežnice, ipak kažu da je to prilično jednostavno učiniti odgovarajućim hormonima i signalnim molekulama. U bliskoj budućnosti to će pokušati učiniti, a zatim će presaditi stanice u oči životinjama koje pate od ovog oblika retinitisa, a također će vidjeti može li se CRISPR / Cas9 koristiti za popravak drugih mutacija koje uzrokuju degeneraciju mrežnice.
Promotivni video: