CRISPR, tehnologija za uređivanje genoma koja je biomedicinsku znanost doslovno olujno okončala, konačno se približava ispitivanju na ljudima. 21. lipnja 2016. savjetodavni odbor američkog Nacionalnog instituta za zdravlje (NIH) odobrio je prijedlog za korištenje sustava CRISPR / Cas9 za poboljšanje liječenja karcinoma uključivanjem pacijentovih limfocita T u istraživanje.
Međutim, prije nego što klinička ispitivanja mogu započeti, znanstvenici također moraju dobiti odobrenje američke Uprave za hranu i lijekove i medicinskih centara u kojima će se provoditi istraživanje.
Bit "modificiranog" tretmana, koji su predložili znanstvenici sa Sveučilišta Pennsylvania, jest u tome što oni ekstrahiraju stanice pacijenta, a zatim ih genetski "uređuju" pomoću CRISPR tehnologije. Nakon toga, promijenjeni T-limfociti ponovno se uvode u ljudsko tijelo, gdje stanice mogu napadati tumor. Dakle, manipulacija može pomoći tijelu da samostalno prevlada bolest.
"Terapija staničnim karcinomom obećava liječenje, ali većina ljudi koji su se liječili recidivima je", rekao je Edward Stadtmauer, liječnik sa Sveučilišta Pennsylvania. "Uređivanje gena može poboljšati takvu terapiju i ukloniti neke ranjivosti u imunološkom sustavu tijela."
Prvo ispitivanje na ljudima neće biti velikih razmjera, namijenjeno je samo ispitivanju je li CRISPR tehnologija sigurna za upotrebu na ljudima. Istraživači će dobiti 250 milijuna dolara financiranja od Zaklade za imunoterapiju, koju je prošlog travnja stvorio predsjednik Facebooka Sean Parker.
Osoblje Sveučilišta Pennsylvania izrađivat će modificirane (uređene) stanice i regrutovati volontere za liječenje (zajedno s centrima u Kaliforniji i Teksasu).
Od čega će se sastojati pokus? Istraživači će izvući T stanice iz bolesnika s melanomom, sarkomom ili mijelomom i urediti ih pomoću CRISPR tehnologije.
Jedna promjena će dodati gen potreban za stvaranje proteina koji je stvoren za otkrivanje stanica raka i trening T stanica da ih ciljaju.
Promotivni video:
Druga izmjena izdvojit će prirodni protein T-limfocita koji može ometati ovaj proces.
Posljednja promjena je obrambena: Znanstvenici će ukloniti gen odgovoran za proizvodnju proteina koji obavještava stanice raka da su T-limfociti imune stanice. Na taj će način istraživači spriječiti stanice raka da "isključe" T-limfocite.
Zatim, nakon svih postupaka, znanstvenici će izmijenjene stanice vratiti natrag u tijelo pacijenta.
"Prošlogodišnji CRISPR-ov hype nagovijestio je upravo ovo", rekao je Dean Anthony Lee, imunolog iz Andresonovog centra za rak u Sjedinjenim Državama (RAC) i član Savjetodavnog odbora za rekombinantnu DNA NIH-a, koji je pregledao prijedlog.
CRISPR tehnologija, kaže, pojednostavit će genetski inženjering, omogućavajući liječenje temeljeno na njemu brže napredovanje.
„Ovo je važan novi pristup. Iz ovog ćemo izazova naučiti puno. I nadam se da će to biti osnova za nove terapije”, kaže onkolog Michael Atkins sa Sveučilišta Georgetown, jedan od tri člana RAC-a koji su također razmatrali prijedlog.
Imajte na umu da drugi znanstvenici nisu zaostali. Na primjer, Editas Biotechnologies kaže da bi želio koristiti CRISPR u kliničkim ispitivanjima za liječenje rijetkog oblika sljepoće. Ova studija predviđena je za 2017. godinu.
