Tisuće nasljednih bolesti, poput Huntingtonovog sindroma ili cistične fibroze, možda se neće razviti zbog novog otkrića u genetici.
Postignuće, predstavljeno prošlog tjedna, jest da su znanstvenici uspjeli dokazati da je moguće urediti neispravne gene u ljudskom embriju.
Koristeći program CRISPR-Cas9, koji sliči naredbi za pronalazak i zamjenu u uređivaču teksta, znanstvenici su uspjeli izmijeniti DNA u embrijima kako bi spriječili buduće zatajenje srca.
Fatalna bolest srca
Istraživači su se usredotočili na hipertrofičnu kardiomiopatiju (HCM), bolest srca koja pogađa jednu od petsto osoba i može dovesti do iznenadne smrti. Prema znanstvenicima, ovo je samo jedna od 10 000 poznatih nasljednih patologija koje uzrokuje jedan gen. Potencijalno, mnogi od njih možda se neće razviti uređivanjem odgovarajućih gena u zamecima.
"Ova studija pruža novi uvid u metodu koja se može koristiti u liječenju tisuća nasljednih genetskih bolesti koje pogađaju milijune ljudi širom svijeta", rekao je vodeći autor metode dr. Shukhrat Mitalipov sa Sveučilišta za zdravstvo i znanost u Oregonu (SAD).
„Svaka sljedeća generacija izliječit će se od bolesti, jer će gen koji je uzrokuje ukloniti iz obiteljske loze. Korištenjem ove tehnike moguće je smanjiti teret nasljednih bolesti za jednu obitelj i, u konačnici, za cijelo čovječanstvo”, dodao je znanstvenik.
Promotivni video:
Monogene bolesti
Monogene bolesti uključuju hemofiliju, Gaucherovu bolest i mišićnu distrofiju. Kao što je slučaj s mnogim drugim nasljednim bolestima, one se mogu otkriti tijekom DNK testa.
U istraživanju objavljenom u časopisu Nature sudjelovali su i znanstvenici s Instituta Salka (Kalifornija) i Nacionalnog sveučilišta u Seulu. Znanstvenici koji nisu sudjelovali u studiji pozvali su otkriće kao prekretnicu u genetskom inženjerstvu.
"Čini se da je ovo proboj u uređivanju gena", rekao je profesor Daniel Bryson sa Sveučilišta u Manchesteru (UK).
"Ova izvanredna studija pokazuje koliko se brzo promijenilo područje uređivanja gena otkako je sustav CRISPR-cas9 izabran kao proboj 2015.", dodao je profesor Peter Browde s King's Collegea u Londonu.
Tri prethodna pokušaja korištenja sustava CRISPR za stvaranje genetski modificiranih ljudskih embrija izvedena su u Kini, ali s dvojbenim rezultatima. Ovo je prva studija koja je pružila sigurne i učinkovite rezultate.
Dmitrij Utočkin
