Najnoviji napredak znanosti otvorio je pristup čovjeku svetinjama - "kodeksu života", odnosno DNK, pružajući gotovo neograničene mogućnosti za restrukturiranje bilo kojeg živog organizma. Jesmo li spremni prihvatiti takav dar znanstvenika?
Brzo pogledajući ured Anthonyja Jamesa, lako je pogoditi o čemu se radi - svi su zidovi prekriveni slikama komaraca, a police su obložene knjigama o tim insektima.
Iznad radne površine nalazi se poster koji jasno prikazuje sve faze razvoja komaraca Aedes aegypti: izlijevanje ličinke iz jajeta, njegovo naknadno ublažavanje i transformaciju u odraslu osobu. Opseg slike učinit će čak i ožalošćene obožavatelje trilera o krvavim divovskim insektima drhtavim. Na registarskoj pločici Anthonyjevog automobila ponosno je otisnut i nerazumljiva kombinacija slova - AEDES.
„Već tri desetljeća bio sam doslovno opsjednut komarcima“, kaže Anthony James, molekularni genetičar sa kalifornijskog sveučilišta u Irvineu. U prirodi postoji oko 3,5 tisuće vrsta pravih komaraca, ali Anthonya zanima samo najsmrtonosnija od njih. Jedan od upečatljivih primjera je komar Anopheles gambiae, prijenosnik bolesti koja svake godine ubije stotine tisuća ljudi.
Biogeografi vjeruju da su ti komarci u Ameriku došli iz Afrike na robove brodova u 17. stoljeću i sa sobom donijeli žutu groznicu, od koje su u to vrijeme u Novom svijetu umrli milijuni ljudi. Danas su ti insekti postali i nositelji dengue groznice, koja svake godine zarazi oko 400 milijuna ljudi, virusima chikungunya, zapadnog Nila i Zika. (Potonji je bjesnio 2015. u Brazilu i Portoriku, što je dovelo do izbijanja niza bolesti živčanog sustava, uključujući prilično rijetku bolest - mikrocefaliju: djeca se rađaju s nerazmjerno malom glavom i nerazvijenim mozgom.)
Koristeći tehnologiju CRISPR, Anthony je uredio genom jedinke s desne strane tako da odrasli komarac više nije mogao širiti parazite. Fluorescentni proteinski markeri potvrđuju da je operacija bila uspješna. Ako se sada "uređeni" insekti puste u prirodni okoliš, njihovi će potomci postupno zamijeniti uobičajene nosioce infekcije. Ali stvar još nije postigla praktičnu akciju.
Ličinke komaraca iz laboratorija Anthony James sa sveučilišta u Kaliforniji, Irvine, pokazuju kako se malarija može iskorijeniti jednom zauvijek. Oboje pripadaju vrsti Anopheles stephensi, glavnom distributeru plazmodijske malarije u azijskim gradovima.
Glavni cilj koji je postavila Anthony-ova grupa je pronaći ključ genoma komaraca i učiniti ga tako da ne mogu širiti opasne bolesti. Donedavno je njegov tim praktički bio sam na trnovitom putu teorijskog istraživanja. Sve se promijenilo pojavom nove revolucionarne tehnologije - CRISPR / Cas9: Anthonyjevo istraživanje napokon je pronašlo praktičnu osnovu.
Promotivni video:
CRISPR / Cas9 dvije su komponente bakterijskog genskog sustava odgovornog za imunitet ovih sitnih stvorenja. Prvi se sastoji od kratkih palindromskih ponavljanja DNA (na engleskom jeziku, cluster redovito interspaced kratkih palindromskih ponavljanja ili skraćeno CRISPR) smještenih u pravilnim skupinama, između kojih postoje razmaci (doslovno: "separators").
Distanci, u stvari, predstavljaju dijelove gena virusa i djeluju kao svojevrsni indeks karata genetskih "otisaka prstiju" tih glavnih neprijatelja bakterija. A Cas9 je protein koji pomoću vodiča RNA - kopije jednog ili drugog odstojnika - provjerava fragmente virusne DNA koji su već u "indeksu karata" sa stranim molekulama zarobljenim u stanici. A ako se nađe podudaranje, on sječe DNK virusa koji pokušava upasti u stanicu, onemogućujući mu da se množi.
Pokazalo se da Cas9 može biti prilagođen za rad s bilo kojim vodičem RNA, što znači da se ovaj protein može ciljati na rezanje bilo koje DNK sekvence koja je analogna ovoj RNA. Kada se napravi rez na određenom dijelu DNA, preostaje samo umetanje potrebnog gena u prazninu (ili ne možete umetnuti ništa novo, samo izbrisati nepotrebni stari). Tada sama stanica (i ne samo bakterijska!) Čini sve: za to je uklanjanje takvih lomova rutinski posao.
Savladavši oružje bakterija protiv virusa, genetičari su naučili brzo i precizno mijenjati DNK bilo kojeg živog organizma na planeti, a čovjek nije iznimka. U stvari, CRISPR tehnologija je skalpel u rukama genetičara, oštriji i sigurniji od čeličnog skalpela kirurga. Uz pomoć nove metode genetskog inženjeringa, stručnjaci mogu ispraviti neke genetske tegobe - urediti mutacije koje dovode do mišićne distrofije, cistične fibroze, pa čak i poraziti jedan od oblika hepatitisa. Nedavno je nekoliko skupina znanstvenika pokušalo uporabiti novu metodu za "rezanje" gena virusa imunodeficijencije (HIV) ugrađenih u kromosome ljudskih stanica - limfocite. Prerano je govoriti o novom čudesnom lijeku za AIDS, ali, prema mnogim stručnjacima, on će se pronaći upravo zahvaljujući CRISPR tehnologiji.
Drugo područje aktivne potrage je borba protiv svinjskih virusa, zbog čega je još uvijek nemoguće staviti transplantacije organa sa životinja na ljude. Oni pokušavaju pronaći primjenu CRISPR tehnologije za zaštitu ugroženih vrsta. Počeli su provoditi eksperimente za uklanjanje gena iz DNK kultiviranih biljaka kako bi od njih odstranili insekte. Ako se to postigne, čovječanstvo se više neće u potpunosti oslanjati na otrovne pesticide.
Nijedno znanstveno otkriće prošlog stoljeća nije obećalo toliko koristi - niti je postalo toliko etičkih pitanja. Na primjer, mogu li se stanice uređivati? Uostalom, oni sadrže genetski materijal koji se prenosi na sljedeće generacije - djecu, unuke i pradjedove genetski modificiranih pojedinaca - i tako dalje, ad infinitum. Nije važno kojim će se namjerama genetika voditi u ovom slučaju - hoće li to ispraviti urođenu bolest ili želja da se poboljša neko korisno svojstvo - ali tko će se usuditi predvidjeti sve posljedice uplitanja u same temelje života?
"Ako se netko iznenada usudi transformirati klice, trebao bi razmišljati tri puta", razmišlja Eric Lander, direktor širokog Instituta u Cambridgeu, koji je vodio ne tako davni senzacionalni projekt Human Genome. - I dok ovaj nered ne dokaže široj javnosti da postoje dobri razlozi za takvu intervenciju u ljudsku prirodu, a društvo ne prihvati njegove dokaze, ne može doći u pitanje nikakva duboka promjena u genomu. Međutim, znanstvenici još uvijek nisu uspjeli pronaći odgovore na mnoga etička pitanja. A ne znam tko će ih i kada moći dati njima."
A kašnjenje je u ovom slučaju slično smrti u pravom smislu te riječi. Tako će, prema predviđanjima američkih centara za kontrolu i prevenciju bolesti, do trenutka bijesne epidemije Zika u Portoriku više od četvrtine od 3,5 milijuna stanovnika otoka postati nositelji ove bolesti (na temelju modela širenja drugih patogena, koje nose komarci). To znači da je na tisuće trudnica u riziku da rode smrtno bolesno ili neživo dijete.
Trenutno stvarno učinkovito rješenje problema je jedno - preplaviti cijeli otok insekticidima koji će uništiti vektore insekata. [To je SSSR učinio u dogledno vrijeme tijekom izgradnje hidroelektrane Bratsk. - Ruska redakcija (RRP).] Međutim, Anthony James predlaže još jedan način iskorjenjivanja bolesti jednom zauvijek. Da biste to učinili, trebate samo urediti genom komaraca pomoću CRISPR tehnologije.
Usmjereno uređivanje genoma omogućuje vam zaobići "nepromjenjive" zakone nasljednosti. U prirodi je tako utvrđeno da roditelji tijekom spolne reprodukcije prenose potomstvu po jedan primjerak gena. Međutim, neki sretni geni dobili su "dar" od evolucije: njihove šanse da se naslijede prelaze 50 posto. Istina, vlasnici takvih gena vjerojatno neće biti sretni s takvim darom sudbine: u pravilu su to geni koji nose ozbiljne bolesti. Sada, barem u teoriji, znanstvenici mogu koristiti CRISPR tehnologiju za rezanje neispravnih gena iz lanca DNA. Nadalje, promijenjeni genotip će se širiti u populaciji prirodno (seksualno).
Član osoblja međunarodnog centra za regenerativnu medicinu u Shenzhenu prije ulaska u sterilnu prostoriju u kojoj su stanice rožnice svinjskog oka modificirane za transplantaciju u ljude.
Long Haibin s Instituta za farmaceutska istraživanja u Guangzhouu gnjavio je beaglea Tiangu, jednog od dva psa odgajana iz embrija, čiji je genom uređen da udvostruči mišićnu masu. Takvi eksperimenti omogućavaju znanstvenicima da bolje razumiju mehanizme mišićne distrofije kod ljudi.
Anthony James je 2015. objavio članak u časopisu Proceedings of the National Academy of Sciences u kojem je opisao uporabu metode CRISPR za genetičko modificiranje komarca protiv malarije. "Umetanjem određenih gena, komarci neće moći širiti uzročnike smrtonosne bolesti", objašnjava James. "Ali istodobno se ništa drugo u njihovom životu neće promijeniti."
- Desetljećima sam radio u miru i tišini, nitko nije znao za mene. Sada mi zazvoni telefon ", dodaje, klimnuvši glavom na snop pisama na stolu. No, Anthony je svjestan da pokretanje umjetno stvorene mutacije namijenjene brzom širenju u populaciji divljih životinja može dovesti do nepredvidivih posljedica i, možda, do nepovratnih promjena u prirodi. "Širenje insekata s genomom uređenim u laboratoriju u prirodnom okruženju sigurno je povezan s određenim rizikom", kaže znanstvenik. "Međutim, prema mom mišljenju, neaktivnost je još opasnija."
Genetičari su prije više od 40 godina naučili ukloniti određene nukleotidne sekvence iz genoma nekih organizama i prenijeti ih na druge kako bi promijenili prirodu novih vlasnika. Molekularni biolozi očekivali su ogromne mogućnosti koje im rekombinantna DNK metoda obećava - to je naziv nove tehnologije. Međutim, entuzijazam se smanjio kad su shvatili da prijenos DNK između različitih vrsta može dovesti do nekontroliranog širenja virusa i drugih patogena, a kasnije i do pojave bolesti od kojih ne postoji prirodni obrambeni mehanizam. To znači da neće biti gotovih cjepiva protiv tih bolesti.
Nepredvidiva budućnost prije svega je uplašila same znanstvenike. 1975., na Asilomarskoj konferenciji u Kaliforniji, molekularni biolozi iz cijelog svijeta raspravljali su o rizicima koje predstavlja genetski inženjering i formirali su radnu skupinu za razvoj niza mjera za poboljšanje sigurnosti u eksperimentima na genomima.
Ubrzo je postalo jasno da je prihvatljiva razina sigurnosti dostižna, a mogućnosti nove primijenjene znanosti nadmašile su i najluđa očekivanja. Genetski inženjering počeo je postupno mijenjati živote milijuna ljudi na bolje. Oboljeli od dijabetesa dobili su stabilan izvor inzulina: znanstvenici su prenijeli gene odgovorne za sintezu inzulina u ljudskom tijelu u bakterije, a divovske kolonije genetski modificiranih bakterija pretvorile su se u prave tvornice inzulina.
Zahvaljujući genetskoj modifikaciji biljaka, pojavili su se novi visokorodni usjevi, otporni na herbicide i insekte - započeo je novi krug zelene revolucije.
Prije nego što embriji uđu u maternicu, provedena je temeljita preimplantacijska genetska dijagnoza (PGD) - test koji vam omogućuje odabir samo zdravih embrija. Ilan Tur-Kasp, liječnik s Ohio instituta za reproduktivnu genetiku i reprodukciju, koji je izveo operaciju, procijenio je da će PGD pomoći smanjiti troškove liječenja cistične fibroze za 2,2 milijarde dolara godišnje.
Oba roditelja 16-mjesečnog Jacka nositelji su istog neispravnog gena, što znači da postoji 25 posto šanse da njihova djeca naslijede cističnu fibrozu. Srećom, sam Jack nije podložan ovom tegobu, ali s vremenom može prenijeti i bolest nasljeđivanjem.
Postao je raširen i liječen genetskim inženjeringom. Samo se prehrambena industrija suočila s javnim protivljenjem istim znanstvenim metodama. Brojna istraživanja koja pokazuju da konzumiranje hrane dobivene od genetski modificiranih organizama (GMO) nije opasnije od tradicionalne hrane nije pomoglo. Histerija oko GMO-a potvrđuje da su ljudi spremni odustati čak i od onih namirnica koje su znanstvene zajednice prepoznale kao sigurne. [I to unatoč činjenici da su zabilježene nesreće povezane s konzumiranjem "zdravih" organskih proizvoda, a nitko nije patio od uporabe genetski modificirane hrane! Međutim, zahvaljujući slabo obrazovanim političarima, čije se izjave odmah podižu i šire u medijima,obični ljudi imaju suprotan dojam. - KONTAKT]
U zoru rekombinantne DNK metode, pojmovi "transgeni" i "genetski modificirani" odnosili su se na organizme stvorene kombiniranjem DNK modificiranog organizma s fragmentima DNA uzetih od drugih vrsta. Možda će CRISPR tehnologija pomoći znanstvenicima da uvjere laika: u nekim slučajevima genetski inženjering nije potreban samo - već je i potreban. Uostalom, ova tehnologija omogućuje vam promjenu genoma određene vrste bez sudjelovanja stranih DNK.
Upečatljiv primjer toga je zlatna riža. Jedina razlika između ove genetski modificirane sorte riže od izvorne vrste je u tome što su njezine žitarice, zahvaljujući modifikaciji, bogate vitaminom A. Svake godine u zemljama u razvoju do pola milijuna djece izgubi vid zbog nedostatka vitamina A, ali aktivisti koji se protive GMO-u, još uvijek blokirala i znanstvena istraživanja i komercijalnu proizvodnju zlatne riže. Sada je genetika promijenila taktiku i započela raditi na mijenjanju svojstava obične riže koristeći CRISPR kako bi postigla isti rezultat uređivanjem biljnih gena. A skupina znanstvenika na čelu s Kaisia Gao s Kineske akademije znanosti uspjela je, ukloniti sve tri kopije jednog od pšeničnih gena, razviti biljnu sortu koja je otporna na opasnu gljivičnu bolest - praškastu plijesan.
Već tisućljećima agronomi prosiju - naravno, nesvjesno - gene predstavnika jedne ili druge vrste, križajući različite sorte. CRISPR tehnologija je, u stvari, ekonomičnija metoda odabira - vrlo precizna i brza. U nekim su zemljama regulatorne vlasti već službeno potvrdile razlike između GMO sorti i sorti dobivenih korištenjem CRISPR tehnologije, kao što su to učinile vlade Njemačke, Švedske i Argentine.
Uz nadolazeće promjene u prehrambenoj industriji, teško je precijeniti potencijal CRISPR metode u medicini. Tehnologija je već uvelike pojednostavila istraživanja u onkologiji - sada je znanstvenicima mnogo lakše stvoriti eksperimentalne klonove stanica raka u laboratoriju i testirati na njima različite lijekove kako bi identificirali najučinkovitije u borbi protiv tumora u razvoju.
Liječnici će uskoro testirati CRISPR metodu za izravno liječenje određenih bolesti. Na primjer, matične stanice ljudi koji pate od hemofilije mogu se uređivati izvan pacijentovog tijela kako bi se ispravili mutirani geni koji uzrokuju bolest.
Nove zdrave stanice tada će se trebati ubrizgati natrag u bolesnikov krvotok.
Još nevjerojatnih znanstvenih pomaka očekuje nas u sljedećih nekoliko godina. Primjerice, u Sjedinjenim Državama oko 120 tisuća ljudi registrirano je za transplantaciju organa, a ta linija tek raste. Tisuće ljudi umiru bez čekanja na spasilačku akciju. (I to bez uzimanja u obzir stotine tisuća ljudi koji iz različitih medicinskih razloga ne mogu ni doći na popis za transplantaciju organa!) Dugi niz godina znanstvenici pokušavaju riješiti problem - uključujući i upotrebu životinjskih organa. Svinje su među kandidatima za donaciju, ali njihova DNK sadrži endogene svinjske retroviruse (PERV), slične HIV-u i potencijalno sposobne zaraziti ljudske stanice. Niti jedan vladin regulator ni pod kojim uvjetima neće dozvoliti transplantaciju zaraženih organa, a donedavno nitko nije uspio u potpunosti ukloniti retroviruse iz svinjskih stanica.[Svinjski organi koriste se kao potencijalna transplantacija jer su po veličini usporedive s ljudima i lakše ih je odgojiti nego čimpanze i gorile (da ne spominjemo etičke probleme), a ne zato što su genetski bliži čovjeku nego majmunima. - CONT'D.] Nada se da će uređivanje genoma svinja s CRISPR-om omogućiti genetičarima da osiguraju transplantaciju za ljude.
Grupa koju predvodi George Church, profesor sa Medicinskog fakulteta Harvard i Tehnološkog instituta u Massachusettsu, već je uspjela izbiti sve 62 gena PERV virusa iz DNK stanice bubrega svinje - složena operacija s istodobnim uređivanjem nekoliko regija genoma izvedenih po prvi put. Kada su modificirane stanice pomiješane s ljudskim stanicama u laboratoriju, niti jedna od ljudskih stanica nije se zarazila. Isti stručnjaci uspjeli su uspješno uređivati druge vrste svinjskih stanica, uklanjajući iz njih 20 gena koji uzrokuju odbacivanje stranih tkiva u ljudskom imunološkom sustavu. Ovo je još jedna važna komponenta uspješne transplantacije životinjskih organa na ljude.
George se sada bavi kloniranjem modificiranih stanica kako bi iz njih izradio punopravne svinjske embrije. Za godinu ili dvije, očekuje da će započeti eksperimenti na primatima, a ako nakon testnih transplantacija organi počnu funkcionirati bez prekida, a odbacivanje se ne dogodi, tada će u sljedećoj fazi biti moguće izvesti eksperimente s sudjelovanjem dobrovoljaca. Prema crkvenim optimističnim prognozama, takve će ljudske operacije postati stvarne za godinu i pol, s obzirom da je alternativa riziku za mnoge pacijente neizbježna smrt.
Tijekom svoje znanstvene karijere George je tražio način da pomogne ljudima kojima su liječnici odbili transplantaciju zbog niske stope uspjeha. "Odluka o transplantaciji organa jedna je od najtežih za liječnike", objašnjava on. - Potrebno je uzeti u obzir mnoge čimbenike: prisutnost zaraznih bolesti, zlouporabu alkohola i općenito sve što nije u redu s potencijalnim primateljem. Odbijanje je obično podržano riječima da transplantacija neće donijeti značajne koristi za pacijenta. Ali to je u osnovi pogrešno: naravno, transplantacija daje drugu priliku bilo kojoj osobi! Samo trebate osigurati dovoljan broj organa donora!"
Drugo neobrađeno polje za tehnologiju CRISPR je obnova populacija ugroženih vrsta. Na primjer, populacija ptica na Havajskim otocima brzo opada - za sve je kriv poseban tip plazmodija malarije koji utječe na ptice. Sve do početka 19. stoljeća kitovi su na otoke dovodili komarce, domaće ptice se nikada nisu susrele s bolestima koje su prenijeli dipiterani i nisu imali vremena razviti imunitet na njih. Do danas su preživjele samo 42 endemske havajske vrste, a tri četvrtine njih već je ugroženo. Američka organizacija za zaštitu ptica uspjela je dodijeliti Havajima status "svjetske prijestolnice ugroženih vrsta ptica". Ako se ptičja malarija ne zaustavi uređivanjem genoma komaraca, otoci će vjerojatno izgubiti sve svoje vrste.
Crijeva ovog komarca iz laboratorija Anthonyja Jamesa napunjena je krvlju krave. Takvi insekti su sposobni prenijeti Zika virus i dengue groznicu, ali njihov genom može se modificirati pomoću CRISPR tehnologije tako da je potomstvo izmijenjenih jedinki sterilno.
Jack Newman, bivši glavni znanstvenik u Amyrisu, koji je pokrenuo sintetski artemisinin, jedini učinkovit lijek za liječenje malarije u ljudi, sada se fokusira na borbu protiv bolesti ptica koje prenose komarci. Jedina relativno djelotvorna metoda zaštite ptica danas je potpuno uklanjanje vektora, što zahtijeva upotrebu toksičnih agensa prskanjem po ogromnom području. Relativno - jer čak i uz takav pristup, uspjeh uopće nije zajamčen. "Da bi komar umro, insekticid ga mora izravno pogoditi", objašnjava Newman. Ali krvoprolići provode većinu svog života skrivajući se u krošnjama stabala i skrivajući se u depresijskim stijenama ili između kamenja. Da bi se otrovala većina stanovništva komaraca, svi će havajski otoci morati biti preplavljeni kemikalijama. Ako slijedimo put promjene genoma i steriliziramo komarce, tada se ptice mogu spasiti bez uništavanja njihova staništa. "Genetski inženjering nevjerojatno je točno rješenje nekoliko problema na Havajima", kaže Jack. „Ptičja malarija kontinuirano uništava ekosustav otoka, ali mi to možemo zaustaviti. Hoćemo li samo sjediti i gledati kako priroda umire pred našim očima?"
Istina, nisu svi sretni zbog brzog napretka. Na primjer, u veljači 2016., američki direktor Nacionalne obavještajne službe James Klepper upozorio je u svom godišnjem govoru Senatu da se tehnologije genetskog inženjeringa poput CRISPR-a mogu koristiti za stvaranje oružja za masovno uništenje. Međutim, znanstvena je zajednica odmah istaknula neutemeljenost takvih izjava, prepoznajući ih kao previše radikalne. Teroristi imaju puno lakše i jeftinije načine napada na civile od zaraze poljoprivrednih polja novom bolešću ili razvijanjem smrtonosnog virusa.
Naravno, ne treba u potpunosti isključiti moguću štetu od korištenja novih genskih tehnologija. "Koje mogu biti posljedice nepromišljenog rukovanja genomom?" - pita Jennifer Doudna, profesorica kemije i molekularne biologije na Kalifornijskom sveučilištu (Berkeley).
2012. godine, Jennifer je zajedno s kolegicom Emmanuelle Charpentier s Instituta za infektivnu biologiju u Berlinu (jedna od istraživačkih institucija Max Planck), prvi put primijenila CRISPR tehnologiju za uređivanje DNK, odgovara na ovo pitanje: „Ne mislim da znamo dovoljno o ljudski genom i genom drugih životinja, ali ljudi će i dalje upotrebljavati ovu tehnologiju - bez obzira koliko se dobro proučavala."
Što se brže razvija znanost, to su zastrašujuće tehnološke prijetnje s kojima se čovječanstvo suočava. Biologija postaje jednostavnija i pristupačnija i uskoro će svatko moći eksperimentirati s kućnim CRISPR kompletom - poput radioamatera koji skupljaju sve vrste prijemnika i odašiljača kod kuće. Stoga je zabrinutost o tome što hobisti mogu učiniti u kućnim laboratorijima ako dobiju alat za promjenu temeljnih temelja životinjske i biljne genetike opravdana.
Pa ipak, ne treba propustiti nevjerojatne mogućnosti genetskog inženjeringa. Uostalom, ako se, primjerice, čovječanstvo zauvijek riješi malarije i drugih bolesti koje prenose krvopija, to će nesumnjivo postati jedno od najvećih dostignuća moderne znanosti. Iako je još uvijek prerano govoriti o korištenju CRISPR tehnologije za uređivanje ljudskih embrija, postoje i drugi načini transformacije genoma zametnih stanica koje mogu zacijeliti bolesti bez utjecaja na DNK budućih generacija.
Na primjer, djeci s Tay-Sachsovom bolešću nedostaju enzimi neophodni za razgradnju gangliozida, masnih kiselina koje se nakupljaju u živčanim stanicama mozga, što dovodi do smrti tih stanica i, kao rezultat, inhibicije mentalnog i tjelesnog razvoja, a zatim i ranog smrt djeteta. Bolest je izuzetno rijetka i postoji samo u slučajevima kada oba roditelja svojoj djeci predaju neispravnu kopiju istog gena (što je tipično za zatvorene ljudske skupine s usko povezanim križanjem). Korištenjem CRISPR tehnologije možete popraviti genetski materijal jednog od roditelja - na primjer, očevu spermu - i dijete vjerojatno neće naslijediti obje neispravne kopije odjednom.
U budućnosti takva genska terapija može spasiti živote i smanjiti vjerojatnost bolesti. Sličan učinak već se može postići - umjetnom oplodnjom: izbor embrija bez neispravne genske kopije osigurava da novorođenče ne naslijedi bolest na svoje potomstvo.
„Tehnologija prenosa gena i CRISPR pružaju nam najšire mogućnosti o kojima prije nitko nije mogao ni sanjati“, rezimira Hank Greeley, direktor Centra za pravne i životne znanosti Medicinskog fakulteta u Stanfordu. - Uz njihovu pomoć u mogućnosti smo učiniti puno dobra. No, važno je shvatiti da smo stekli moć potpuno drugačijeg reda i potrebno je osigurati da je mudro koristimo. Za sada nismo spremni preuzeti takvu odgovornost, ali ne bismo trebali izgubiti dan - treba mnogo učiniti da bismo sebi zajamčili miran život u budućnosti."