Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prvo je odobrila lijek za liječenje nasljedne tranštiretinske amiloidoze (hATTR). O tome izvještava Science Alert.
Lijek patisiran blokira sintezu mutiranog proteina transtiretina (TTR), koji u normalnom obliku nosi hormon štitnjače tirotin i vitamin retinol. Neispravan protein doprinosi razvoju amiloidoze, kada se u tkivima akumulira protein-polisaharidni kompleks - amiloid. Amiloidni plakovi doprinose disfunkciji tkiva i organa, uključujući srce.
Mehanizam suzbijanja aktivnosti transtiretina temelji se na interferenciji RNA, kada se ekspresija određenog gena suzbija pomoću malih molekula RNA (siRNA). Ovaj postupak započinje rezanjem dugih stranih dvolančanih RNA molekula (koje pripadaju virusima) u odvojene fragmente. Ti su dijelovi uključeni u kompleks RISC-a, koji se zatim veže za komplementarne sekvence messenger RNA (mRNA) i aktivira njihovo cijepanje. To sprječava proces prevođenja i sintezu proteina koji je kodiran u mRNA.