Kineski su znanstvenici prvi uveli u ljude stanice s genima modificiranim sustavom CRISPR / Cas9. To je učinjeno u sklopu eksperimenta za liječenje agresivnog karcinoma. U srijedu, 16. studenog, izvještava časopis Nature.
Istraživači su iz krvi pacijenta izvadili imune stanice (T-limfocite) s metastatskim karcinomom pluća, a zatim su pomoću CRISPR tehnologije isključili gen koji kodira protein PD-1. Pokazano je da potonji potiskuje imunitet promicanjem rasta tumora. Znanstvenici su obrađivali uređene stanice, povećavajući njihov broj, a zatim ih ubrizgavajući natrag u ljudsko tijelo. U budućnosti će liječnici pratiti stanje ispitanika kako bi saznali hoće li genska terapija pomoći u suočavanju s bolešću.
Prema istraživačima, postupak modifikacije genoma bio je uspješan i pacijent će uskoro dobiti drugu injekciju. Uz to, u testovima će sudjelovati još 10 osoba, od kojih će svaka dobiti dvije do četiri injekcije. Svaki će dobrovoljac biti pod nadzorom šest mjeseci kako bi utvrdio može li liječenje izazvati ozbiljne nuspojave.
CRISPR je dio bakterijske DNA koji kombinira ponavljajuće dijelove - kratke palindromske ponavljače - i odstojnike. Razmaknice se međusobno razlikuju u nukleotidnim sekvencama i nalaze se između ponavljanja. Oni su dijelovi DNA posuđeni od virusa ili parazitskih bakterija i odgovorni su za prepoznavanje sličnog stranog genetskog materijala. Proteini Cas9 režu gene parazita.
